世界首例臍帶血移植患者“新生”30年,現在臍血庫工作
2017-12-18
1988年10月,法國醫(yī)生格拉克曼·伊萊恩(Elaine Gluckman)與喬安妮·庫爾茲伯格(Joanne Kurtzberg)、哈爾·E·博克斯梅爾(Hal.E Broxmeyer)合作,在巴黎成功施行了世界首例臍帶血移植手術。如今,29年過去了,這位接受移植手術的患兒不但健康存活,長大成人后還組建了幸福家庭。
29年前,5歲的美國男孩馬特·法羅(Matt thew)身患范可尼氏貧血,被父母帶到法國的巴黎圣路易斯醫(yī)院治病。與其說治病,不如說參與一項風險很高的臨床試驗。雖然1974年首次報道了新生兒臍帶血含有豐富的造血干細胞,但臍帶血移植尚未在人類身上施行,當法羅的父母了解到這項臨床試驗的時候,醫(yī)生曾明確表示成功率很低。
“我的父母帶我參加試驗時,醫(yī)生說成功率不到5%。”法羅說。然而,他的父母仍然決定抓住這次移植的救命機會,最終,三位移植專家使用法羅剛出生妹妹艾利遜(Allison)的臍帶血為他做了移植。移植后,法羅情況穩(wěn)定,沒出現排異反應,也成為了世界上接受臍帶血造血干細胞移植并獲得成功的第一人。
法羅最近一次露面是在11月21日佛羅里達州的“AJC news ”中,“AJC news”報道了同法羅遭遇相同的一起親緣應用的臍帶血移植病例——當地一個T系急性淋巴細胞白血病患兒在接受了剛出生弟弟的臍帶血移植后脫離了生命危險。
34歲的法羅在接受“AJC news ”的采訪中表示,他現在身體健康,家庭美滿,并且在奧蘭多的CORD:USE 臍血庫工作,為需要臍帶血的患者提供儲存服務和技術支持。只不過同自己接受臍帶血移植時5%的成功率相比,現在的臍帶血醫(yī)療技術已經十分成熟。
“全球已有超過4萬例臍帶血移植,臍帶血已應用于80多種疾病的治療。” CORD:USE 臍血庫總裁愛德華·金迪(Edward Guindi)博士說。
2010年, 公共臍帶血存儲服務供應商 CORD:USE 臍血庫宣布增設家庭臍帶血庫,為選擇自體儲存新生兒臍帶血的家庭提供優(yōu)質服務,家庭臍血庫的領導團隊由臍帶血生物學、存儲和移植領域的專家組成,其中就包括了1988年為法羅進行首例臍帶血移植的三位臍帶血移植先驅。
三位移植先驅中最為活躍的是喬安妮·庫爾茲伯格教授。
在首例臍帶血移植后近三十年的時間里,庫爾茲伯格教授在杜克大學建立了一個世界聞名的治療兒童癌癥、血液疾病、免疫缺陷、血紅蛋白疾病和遺傳性代謝疾病的朱利安羅伯遜(Julian Robertson)細胞和移植治療中心,并在自體和異體臍帶血治療腦癱和自閉癥等神經系統(tǒng)疾病方面已積累了超過700例的臨床試驗實踐。
近期,美國食品藥品管理局(FDA)批準由她主導的一項擴大范圍(Expanded Access)的臍帶血臨床試驗,有望為更多神經系統(tǒng)疾病患者提供研究性的臍帶血療法。
談及世界首例臍帶血移植的感受時,庫爾茲伯格感觸頗深:“非常的滿足,我并不會把自己看成他的第二母親,也不希望他說,能活下來成家立業(yè)多虧了你等類似的話。但我非常高興,現代的科學能夠為過去視為絕望的情況提供新的解決辦法?!?/span>